原创：时生 药智网
2022年1月1日起，新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2021版)》正式实施。此前谈判成功的94个谈判药品新药价正式落地执行，涉及乳腺癌、胃癌、非小细胞肺癌、淋巴瘤、卵巢癌、前列腺癌、肝癌等。
其中卵巢癌堪称“妇癌之王”，高居妇科恶性肿瘤之首。卵巢癌是妇科生殖系统发病率最高的肿瘤之一，且临床上一直面临着3个70%的魔咒：70%的患者发现时已是晚期，70%的初治患者接受标准治疗后仍可能在2-3年内复发，70%的患者活不过5年。尤其是反复复发，使卵巢癌患者陷入“化疗—复发—化疗”的往复循环治疗中。不过随着精准靶向药物PARP抑制剂的问世和临床应用，卵巢癌的治疗模式转变为“手术+化疗+维持治疗”，大大提高了患者的无进展生存时间，延缓复发，有望让卵巢癌走向“慢病管理”之路。
尽管维持治疗使卵巢癌患者长期生存成为可能，但是PARP抑制剂一度居高不下的费用，成为用药患者的另一难以承受之痛。不过，2021版国家医保目录给国内患者带来巨大福音，目前已在国内上市的4款PARP抑制剂全部纳入目录内，PARP抑制剂价格均由“万元”时代进入“千元”时代。
尤为值得提及的是再鼎医药则乐®(尼拉帕利)——唯一获批的无论患者生物标记物状态如何，均能单药用于一线和复发卵巢癌维持治疗的PARP抑制剂，其新增适应证被成功纳入新版医保目录，成为唯一一线全人群维持治疗可报销的PARP抑制剂。
再降23.6%
开启一线新格局
尼拉帕利最早于2017年获FDA批准上市;2019年12月，其新药上市申请获NMPA批准，用于铂敏感复发卵巢癌维持治疗;2020 年 4 月，其用于一线维持治疗的补充新药申请在美国获批，PARP抑制剂首次被获批单药用于一线全人群维持治疗;同年9月NMPA批准用于一线含铂化疗完全或部分缓解的所有(不论其生物标志物状态如何)上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜卵巢癌成人患者维持治疗，填补了80%左右的非BRCA突变患者空白需求，自此开启了一线全人群维持治疗的新格局，给予更多卵巢癌患者生存希望。
历次国家医保药品准入谈判都受到全民关注，其中创新药的谈判更是社会焦点。2020年，尼拉帕利通过医保谈判，降价76%(6000元/盒)，首次被纳入目录，医保适应证为铂敏感复发卵巢癌维持治疗。2021年尼拉帕利用于一线全人群维持治疗适应证再次通过医保谈判，价格再降23.6%，至4,584元/盒。根据患者自付比例(按70%报销比例计算)，报销后需自付1,375元/盒，若按患者每月2盒的用量，月均治疗费用仅需2750元，因各地医保报销比例不同，当然实际费用各有差异。但总体来说，新版医保目录更新后，患者治疗费用较医保前已经减少了两万余元，真真切切地让卵巢癌患者用得起药，用上了创新好药。
占领62%市场
销售额几何式增长
其实，尼拉帕利自国内上市后迅速得到市场好评，卓越的临床价值直接从“成绩单”销售数据折射。
自2018年底中国香港上市，到2019年底内地获批，至2020年底初入医保，尼拉帕利作为再鼎医药第一款商业化产品，成功放量，销售额呈几何倍数增长，2020年实现3213.8万美元，同比增长385%;另，2021年3月纳入医保后，至6月30日入院数量超800余家，半年实现3597.2万美元销售额，其中Q2实现销售收入约1.51亿元，同比增长214%。
数据来源：再鼎医药财报、药智网整理此外，据全球癌症统计报告最新数据显示(Global Cancer Statistics 2020)，在中国每年有超过55,000例新发卵巢癌患者和37,000例卵巢癌患者死亡，约占全球新发和死亡病例的18%。
不过面对众多患者，值得提及的是，虽然国内已有4款PARP抑制剂获批上市，但仅再鼎医药的尼拉帕利(无论BRCA是否突变)和阿斯利康的奥拉帕利(仅BRCA突变)获批用于卵巢癌的一线维持治疗，并通过国家医保谈判，纳入医保目录内。
值得注意的是，尼拉帕利是唯一一款获批不管是BRCA突变、BRCA未突变、HRD阳性、HRD阴性均可使用的一线全人群维持治疗PARP抑制剂。
另，卵巢癌患者接受标准手术治疗后，很有可能复发，且复发周期可能会不断缩短，并最终出现耐药等现象。尽早地使用一线维持治疗能延缓患者复发、提高无进展生存时间。而尼拉帕利已经实现了从一线到复发全人群的覆盖，进一步降低了患者的支付压力，提高了患者的可及性，降低了PARP抑制剂在临床应用上的门槛，可以预见到未来PARP抑制剂在卵巢癌领域的市场份额将进一步扩大。
最高级别循证医学证据
PRIME 填补国内数据空白
事实上，无论是尼拉帕利快速获批上市给予卵巢癌患者新的用药选择，还是多个适应证迅速纳入医保报销，其成为针对“妇女隐形杀手”卵巢癌的最理想、最经济的一线治疗方案，皆以突出的临床研究及数据体现出的临床价值为依托。
据悉，尼拉帕利卵巢癌一线维持治疗的获批是基于一项代号为PRIMA研究的国际3期随机、双盲、安慰剂对照临床研究，在新诊断晚期卵巢癌中证实了尼拉帕利一线全人群维持治疗的获益，彻底改变了一线BRCA野生型人群没有PARP抑制剂维持治疗的现状。
研究结果数据显示，尼拉帕利用作卵巢癌一线维持治疗疾病进展或死亡风险降低了38%;在HRD阳性人群中，尼拉帕利组复发或死亡风险降低了57%。且与安慰剂相比，尼拉帕利显著延长了卵巢癌患者的无进展生存期(PFS)。给予了卵巢癌患者治疗模式的巨大变革，向手术、化疗、维持治疗模式转变;与此同时改变了患者生存现状，有望通过维持治疗获得更长的生存时间。
近日，尼拉帕利一线维持治疗又添力证，尼拉帕利单药用于对含铂化疗应答的中国晚期卵巢癌患者一线维持治疗的大型随机对照3期临床研究PRIME研究结果出炉。PRIME研究是在中国开展的唯一一项证实了在中国新诊断的卵巢癌患者中，无论生物标记物状态如何， PARP抑制剂单药维持治疗均能显著改善患者无进展生存时间的临床研究。
值得提及的是，PRIME研究也是迄今最大规模PARP抑制剂应用于中国晚期卵巢癌一线维持治疗的3期临床研究，代表了PARP抑制剂在中国新诊断的晚期卵巢癌一线维持治疗的最高级别循证医学证据，填补了中国数据空白。同时PRIME研究为中国卵巢癌患者一线治疗开辟一条新的道路。
此外，2022年第53届美国妇科肿瘤学会(SGO)妇科肿瘤年会将于3月18日-21日在美国亚利桑那州菲尼克斯并同步线上举行。SGO是全球妇科肿瘤领域影响力最大的学术盛会之一，届时PRIME研究数据将作为Late-breaking oral presentation在SGO上发布。敬请期待!
