据韩国纽西斯通讯社报道,韩国研究团队近期取得了重大突破,成功揭示了被称为幼年型阿尔茨海默症的尼曼-匹克C型病的病因。这一发现对于尼曼-匹克病的诊断、治疗、预防以及药物研发具有深远影响。
据了解,尼曼-匹克C型病是一种因细胞内鞘脂与胆固醇沉积而导致的神经疾病,这种沉积会吞噬神经细胞,引发记忆障碍甚至智障等多种神经障碍。韩国未来创造科学部表示,韩国庆北国立大学的陈熙京教授和裴在成教授领导的研究团队,在实验中发现了这一疾病的病因。
在研究过程中,他们利用患有C型尼曼-匹克病的老鼠进行实验,发现干细胞中血管内皮生长因子(VEGF)的减少会导致鞘脂酶(SphK)活性减弱。这一变化进一步导致了鞘脂的沉积,而鞘脂的沉积则阻碍了细胞的自我净化功能,无法清除细胞内已损伤的分子和细胞器。
研究团队还利用C型尼曼-匹克病患者的诱导性多功能干细胞制作出神经细胞进行研究。他们发现,这些患者的神经细胞中的VEGF和SphK活性明显低于一般人。如果向这些已损伤的神经细胞内注入VEGF并增强SphK活性,神经细胞的功能就能恢复正常。
这一研究不仅揭示了尼曼-匹克C型病的病因,而且通过诱导性多功能干细胞制成神经细胞对研究成果进行了验证,为临床治疗方法的研究提供了新的方向。陈熙京教授表示,此次研究利用干细胞进行实验,为稀有遗传病的研究开辟了新的路径。未来,这一发现有望为尼曼-匹克病的诊断、治疗、预防以及药物研发打下坚实的基础。这一重大突破无疑为患者及其家庭带来了希望,也展示了韩国在医学领域的实力和潜力。相关新闻推荐将持续关注这一领域的进展。