在我国，儿童用药的安全性问题备受关注，由于临床试验研究的薄弱和法律法规的缺失，这一领域正面临严峻挑战。在15家三级医院中，仅有47.3%的儿科用药拥有明确的说明书标注的用法用量。在某大型儿童专科医院，超说明书用药的医嘱占比甚至高达53%。这一问题在近日举办的儿童药安全高峰论坛上被儿科专家们热议。
北京儿童医院副院长申昆玲指出，破解儿科用药临床试验的困局需要克服诸多障碍。现有的临床试验机构难以满足需求。尽管我国自上世纪80年代起就启动了儿科药理基地的建设，并且国家食品药品监督管理总局认定的含儿科专业的医疗机构数量也有所增加，但儿童专科医院在开展儿科用药临床试验方面的优势并未得到充分展现。尤其是获得临床试验机构认定的儿童专科医院数量相对较少。
儿科用药临床试验的专业数量分布不均，大多集中在呼吸、中医儿科、血液病、肾病等专业，且难以满足多中心儿科用药临床试验的基本要求。对此，南开大学法学院宋华琳教授建议借鉴欧美发达国家的成功经验，通过打通机构壁垒、合作开展试验的方式来解决这一问题。
除了机构问题外，委员会在儿科用药临床试验中的作用也至关重要。作为守护儿童利益的机构，委员会应确保儿童受试者在临床试验中的权益不受侵害。现实情况是，委员会在审查临床试验项目时面临着诸多挑战，如独立性不足、专家意见易受干扰等。上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心党委书记、副院长江帆建议从外单位聘请专家，以保证委员会的独立性。
法律法规和指南的缺失也是制约儿科用药临床试验发展的一个重要因素。江帆指出，由于缺乏明确的法律法规和技术指南，委员会和临床科室在开展儿科用药临床试验时常常感到无所适从。相比之下，国外在儿科用药临床试验方面的法律法规体系较为健全，值得我们借鉴。
要确保儿童用药的安全有效，我们必须加强儿科用药临床试验的研究，完善相关法律法规，提高委员会的独立性，并加强机构间的合作与资源共享。只有这样，我们才能为孩子们提供更加安全、有效的药物，保障他们的健康成对于那些涉及到儿童的药物研发工作来说，确保试验的规范性和安全性至关重要。除了上述提到的挑战外，我们还需要关注其他方面的问题。例如，儿童药物研发的临床试验需要更多的志愿者参与，尤其是那些患有特定疾病的儿童。这需要社会各界共同努力，提高公众对儿童药物研发的认识和参与度。我们还需要加强国际合作与交流，学习借鉴国际先进的研究方法和经验，以提高我国儿童药物研发的水平。
针对当前存在的问题和挑战，我们应该采取一系列措施加以解决。应加大对儿童药物研发的投入和支持力度，推动相关法规和指南的制定与完善。其次,医疗机构和科研机构应加强与药品监管部门的沟通与合作,共同推进儿童用药的临床试验工作。此外,我们还应该加强公众宣传和教育,提高公众对儿童药物研发的认识和参与度,为儿童药物研发提供更多的支持和帮助。
总之,确保儿童用药的安全有效是我们共同的责任。我们需要克服各种困难和挑战,加强儿童药物研发工作,为孩子们提供更加安全、有效的药物保障他们的健康成长。自上世纪90年代初以来，我国开始了儿童药物临床研究的之旅，跨越近三十年的时间，至今尚未有针对儿童药物临床研究的专门法规出台。在2003年的《药物临床试验质量管理规范》中，虽然提到了儿童受试者需要得到其法定监护人的知情同意，并在儿童本人能够同意的情况下征得其本人的同意，但这一规定在实际操作中的执行力度并不强，如专家宋华琳所指出的那样。
开展儿科用药的临床试验，应始终遵循一个重要的原则：避免重复试验，减轻试验风险。由于我国儿科用药临床试验数据的透明度不高，这一原则的落实变得困难重重。为了改善这一状况，宋华琳提出了一个富有前瞻性的建议：我们可以在国家食药总局或药品审评机构的官方网站上，公开发布已经批准的儿童临床试验相关信息。
这些公开的信息应包括完整的试验结果，无论结果是有利还是不利，以及对于试验方案和结果的全面评估。这样的做法不仅可以方便研究人员查询类似试验的信息，避免重复设计上的缺陷，还能为临床医生、患儿及其家长提供关于新药研究的实时信息，积极宣传儿童临床试验的重要性。公开透明的信息也有助于提高公众对于儿童药物临床研究的认知和参与度，进而吸引更多的受试者参与到研究中来。
这不仅是一项对儿童的关怀举措，更是推动我国医药事业向更高标准发展的必要步骤。我们期待有关部门能够采纳这一建议，共同为儿童的健康与未来努力。也期望社会各界能够给予更多的关注和支持，让儿童药物临床研究得以顺利进行。
